2025年中國腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)政策、發(fā)展現(xiàn)狀及未來趨勢研判：米托坦即將國內(nèi)供藥，腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)迎來新機(jī)遇[圖]

內(nèi)容概要：目前，米托坦是全球范圍內(nèi)唯一獲得美國食品與藥物管理局（FDA）、歐盟以及中國批準(zhǔn)用于治療腎上腺皮質(zhì)癌的藥物。這款被稱為“孤兒藥”的藥物，為那些晚期或無法手術(shù)的患者提供了新的治療希望。2023年9月，中國國家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)了法國HRA公司生產(chǎn)的米托坦片（商品名：利舒仁）在中國上市，這標(biāo)志著中國腎上腺皮質(zhì)癌患者治療領(lǐng)域的一大進(jìn)步。據(jù)了解，進(jìn)口原研米托坦預(yù)計2024年12月國內(nèi)正式供藥，預(yù)計患者可在全國大部分省份的國控關(guān)愛藥房（線下）和京東大藥房店鋪（線上）可進(jìn)行購藥。

關(guān)鍵詞：腎上腺皮質(zhì)癌藥物、腎上腺皮質(zhì)癌藥物相關(guān)政策、腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)現(xiàn)狀、腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)發(fā)展趨勢

一、腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)相關(guān)概述

腎上腺皮質(zhì)癌（Adrenocortical Carcinoma，ACC）藥物是指專門用于治療腎上腺皮質(zhì)癌的化學(xué)治療藥物。這些藥物通過多種機(jī)制作用于腫瘤細(xì)胞，旨在抑制腫瘤的生長、減少其侵襲性，并最終達(dá)到殺滅腫瘤細(xì)胞的目的。腎上腺皮質(zhì)癌的藥物治療主要包括米托坦（Mitotane）和其他輔助治療藥物。米托坦是一種選擇性損害腎上腺皮質(zhì)的藥物，通過誘導(dǎo)腎上腺皮質(zhì)細(xì)胞中細(xì)胞色素C氧化酶改變線粒體呼吸鏈活性，從而促進(jìn)ACC細(xì)胞死亡。它是唯一獲得FDA和EMA批準(zhǔn)的用于治療腎上腺皮質(zhì)癌的藥物，適用于無法手術(shù)或廣泛轉(zhuǎn)移的ACC患者。米托坦的使用需要密切監(jiān)測血藥濃度，以確保在有效劑量范圍內(nèi)維持患者的生存期和生活質(zhì)量。

二、中國腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)相關(guān)政策分析

近年來，中國政府對腎上腺皮質(zhì)癌等罕見病及創(chuàng)新藥領(lǐng)域的關(guān)注度顯著提升，出臺了一系列旨在加快藥物研發(fā)、審批及市場推廣的政策措施。例如：2024年6月，國務(wù)院發(fā)布的《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2024年重點(diǎn)工作任務(wù)》明確指出，要加快創(chuàng)新藥、罕見病治療藥品、臨床急需藥品等以及創(chuàng)新醫(yī)療器械、疫情防控藥械的審評審批。政策鼓勵加快審評審批流程，意味著腎上腺皮質(zhì)癌等罕見病治療藥物能夠更快地從研發(fā)階段進(jìn)入市場，為患者提供更多治療選擇。2024年7月，國務(wù)院常務(wù)會議審議通過的《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》。方案提出要全鏈條強(qiáng)化政策保障，統(tǒng)籌用好價格管理、醫(yī)保支付、商業(yè)保險、藥品配備使用、投融資等政策，優(yōu)化審評審批和醫(yī)療機(jī)構(gòu)考核機(jī)制，合力助推創(chuàng)新藥突破發(fā)展。要調(diào)動各方面科技創(chuàng)新資源，強(qiáng)化新藥創(chuàng)制基礎(chǔ)研究，夯實(shí)中國創(chuàng)新藥發(fā)展根基。該方案進(jìn)一步細(xì)化了支持創(chuàng)新藥發(fā)展的具體措施，為腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)帶來更多發(fā)展機(jī)遇。

三、中國腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

腎上腺皮質(zhì)癌（Adrenocortical Carcinoma, ACC），作為一種罕見的惡性腫瘤，起源于腎上腺皮質(zhì)，其發(fā)病率極低，約為每百萬人口中的0.5至2例。該病惡性程度高，病情發(fā)展迅速，且易于發(fā)生局部轉(zhuǎn)移，患者的中位生存時間通常僅為3至4年。在年齡分布上，腎上腺皮質(zhì)癌存在兩個明顯的發(fā)病高峰，一是5歲以下的幼兒，二是40至69歲的成年人。值得注意的是，該病的發(fā)病率在性別上并無顯著差異，男女患者的比例約為1:1.3，這主要?dú)w因于特異性TP53基因（R337H）的種系突變。

在中國，根據(jù)現(xiàn)有記錄，腎上腺皮質(zhì)癌患者數(shù)量約為1800名，而理論上每年的新發(fā)病例數(shù)則在1000至2000人之間。面對這一嚴(yán)峻的健康挑戰(zhàn)，醫(yī)療界一直在努力探索有效的治療手段。手術(shù)是目前腎上腺皮質(zhì)癌的首選治療方式，然而，對于那些無法手術(shù)切除、腫瘤已發(fā)生轉(zhuǎn)移或術(shù)后仍有病灶殘留的患者來說，藥物治療和放療則成為了重要的輔助治療手段。

在藥物治療方面，目前，米托坦是全球范圍內(nèi)唯一獲得美國食品與藥物管理局（FDA）、歐盟以及中國批準(zhǔn)用于治療腎上腺皮質(zhì)癌的藥物。這款被稱為“孤兒藥”的藥物，為那些晚期或無法手術(shù)的患者提供了新的治療希望。2023年9月，中國國家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)了法國HRA公司生產(chǎn)的米托坦片（商品名：利舒仁）在中國上市，這標(biāo)志著中國腎上腺皮質(zhì)癌患者治療領(lǐng)域的一大進(jìn)步。據(jù)了解，進(jìn)口原研米托坦預(yù)計2024年12月國內(nèi)正式供藥，預(yù)計患者可在全國大部分省份的國控關(guān)愛藥房（線下）和京東大藥房店鋪（線上）可進(jìn)行購藥。HRA公司在中國的合作伙伴上海杰諦醫(yī)藥宣布，公司米托坦的定價為每瓶8000元，患者每年的治療費(fèi)用大約在10萬元左右?？紤]到每年的新發(fā)病例數(shù)以及米托坦的治療費(fèi)用，這一市場空間大約在1.5億元左右。

相關(guān)報告：智研咨詢發(fā)布的《中國腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)市場行情動態(tài)及發(fā)展趨向研判報告》

四、中國腎上腺皮質(zhì)癌藥物重點(diǎn)企業(yè)分析

腎上腺皮質(zhì)癌作為一種罕見疾病，其治療藥物的研發(fā)與市場推廣在國內(nèi)尚處于起步階段。當(dāng)前，涉足罕見病領(lǐng)域的國內(nèi)企業(yè)數(shù)量有限，且主要以跨國制藥企業(yè)和部分中小型創(chuàng)新企業(yè)為主。在這一特定而重要的治療領(lǐng)域中，杰諦醫(yī)藥憑借其卓越的表現(xiàn)脫穎而出。近年來，杰諦醫(yī)藥始終堅守“關(guān)愛罕見病患者，推動醫(yī)療進(jìn)步”的使命，專注于罕見病藥物的研發(fā)與引進(jìn)。公司積極與國際頂尖的科研機(jī)構(gòu)及制藥企業(yè)建立緊密的合作關(guān)系，致力于將全球最先進(jìn)的罕見病治療藥物引入中國市場，以滿足國內(nèi)患者的迫切需求。腎上腺皮質(zhì)癌的治療藥物米托坦片，便是公司當(dāng)前的核心產(chǎn)品之一。據(jù)介紹，目前杰諦醫(yī)藥還有多款罕見病藥物正在申報引進(jìn)中，比如用于難治性癲癇的新型治療藥物司替戊醇（Stiripentol），原研方為一家法國企業(yè)；以及用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）、甲狀腺素轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白淀粉樣變（ATTR）、I型草酸尿增多癥等疾病的產(chǎn)品。

五、中國腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)發(fā)展趨勢分析

腎上腺皮質(zhì)癌藥物。未來，中國腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)或?qū)⒊尸F(xiàn)出以下發(fā)展趨勢：

一是創(chuàng)新藥物的加速研發(fā)與上市。隨著全球生物技術(shù)和制藥行業(yè)的快速發(fā)展，針對腎上腺皮質(zhì)癌的創(chuàng)新藥物研發(fā)將不斷推進(jìn)。近年來，中國政府也不斷加大對醫(yī)藥創(chuàng)新的支持力度，通過優(yōu)化審批流程、提供研發(fā)資金支持等措施，加速創(chuàng)新藥物的上市速度。因此，未來中國腎上腺皮質(zhì)癌藥物市場將迎來更多創(chuàng)新藥物的涌現(xiàn)。

二是市場競爭格局的多元化。目前，中國腎上腺皮質(zhì)癌藥物市場主要由少數(shù)跨國制藥企業(yè)主導(dǎo)，但隨著國內(nèi)制藥企業(yè)實(shí)力的增強(qiáng)和研發(fā)投入的增加，市場競爭格局將逐漸多元化。國內(nèi)企業(yè)將通過自主研發(fā)、合作引進(jìn)等方式，推出更多具有競爭力的產(chǎn)品，與跨國制藥企業(yè)形成更為激烈的競爭態(tài)勢。同時，隨著醫(yī)保政策的調(diào)整和優(yōu)化，更多腎上腺皮質(zhì)癌藥物有望納入醫(yī)保支付范圍，進(jìn)一步推動市場競爭的加劇。

三是精準(zhǔn)醫(yī)療和個體化治療的普及。隨著精準(zhǔn)醫(yī)療理念的深入人心和個體化治療技術(shù)的不斷發(fā)展，未來中國腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)將更加注重精準(zhǔn)治療和個體化用藥。通過基因檢測、生物標(biāo)志物篩選等手段，醫(yī)生可以為患者制定更為精準(zhǔn)的治療方案，選擇最適合患者的藥物和劑量。這將有助于提高治療效果、減少不良反應(yīng)并降低治療成本。同時，隨著大數(shù)據(jù)和人工智能技術(shù)的應(yīng)用，精準(zhǔn)醫(yī)療和個體化治療將更加普及和便捷。

以上數(shù)據(jù)及信息可參考智研咨詢（yhcgw.cn）發(fā)布的《中國腎上腺皮質(zhì)癌藥物行業(yè)市場行情動態(tài)及發(fā)展趨向研判報告》。智研咨詢是中國領(lǐng)先產(chǎn)業(yè)咨詢機(jī)構(gòu)，提供深度產(chǎn)業(yè)研究報告、商業(yè)計劃書、可行性研究報告及定制服務(wù)等一站式產(chǎn)業(yè)咨詢服務(wù)。您可以關(guān)注【智研咨詢】公眾號，每天及時掌握更多行業(yè)動態(tài)。