摘要：多發(fā)性硬化癥是一種影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)的慢性炎癥性疾病，其主要特征為免疫介導(dǎo)的脫髓鞘過(guò)程，造成神經(jīng)功能的多方面損害。這種疾病以神經(jīng)功能缺失的多灶性表現(xiàn)而著稱，給患者的日常生活和工作帶來(lái)了重大挑戰(zhàn)。2023年中國(guó)多發(fā)性硬化癥患者總?cè)藬?shù)達(dá)4.99萬(wàn)人，同比增長(zhǎng)7.08%。得益于國(guó)家政策的支持、醫(yī)療保障體系的不斷優(yōu)化，以及醫(yī)療科研機(jī)構(gòu)和制藥企業(yè)在新藥研發(fā)、臨床試驗(yàn)和市場(chǎng)準(zhǔn)入方面的持續(xù)努力，公眾對(duì)于多發(fā)性硬化癥的認(rèn)識(shí)逐漸加深。同時(shí)，醫(yī)保政策對(duì)罕見病藥品的覆蓋范圍擴(kuò)大，有效緩解了患者的經(jīng)濟(jì)壓力，從而提高了治療藥物的可獲得性和使用率，為患者帶來(lái)了更多的希望和更廣泛的治療選擇。

一、定義及分類

多發(fā)性硬化癥是以中樞神經(jīng)系統(tǒng)白質(zhì)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c(diǎn)的自身免疫病。根據(jù)患者病程及復(fù)發(fā)緩解情況可將多發(fā)性硬化癥分為復(fù)發(fā)緩解型、繼發(fā)進(jìn)展型和原發(fā)進(jìn)展型三種常見臨床類型，根據(jù)癥狀臨床分期中治療目標(biāo)差異可將多發(fā)性硬化癥治療用藥分為急性期治療藥物和緩解期治療藥物。

二、行業(yè)政策

1、主管部門和監(jiān)管體制

多發(fā)性硬化癥治療藥物行業(yè)主管部門包括國(guó)家藥品監(jiān)督管理局及其分支機(jī)構(gòu)作為藥品監(jiān)管部門，通過(guò)制定有關(guān)醫(yī)藥行業(yè)的市場(chǎng)監(jiān)管、新藥及仿制藥審批等方面的行政法規(guī)及政策的方式，對(duì)藥品的研究、生產(chǎn)、流通和使用的全過(guò)程進(jìn)行行政管理和技術(shù)監(jiān)督，對(duì)醫(yī)藥行業(yè)進(jìn)行日常監(jiān)督管理。各省、自治區(qū)、直轄市人民政府藥品監(jiān)督管理部門負(fù)責(zé)本行政區(qū)域內(nèi)的藥品監(jiān)督管理工作。

2、行業(yè)相關(guān)政策

中國(guó)多發(fā)性硬化癥治療用藥當(dāng)前仍存在較大需求缺口。因此，政府出臺(tái)了一系列政策以推動(dòng)多發(fā)性硬化癥治療藥物行業(yè)的發(fā)展。2023年12月，國(guó)家發(fā)改委印發(fā)《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2024年本）》，提出鼓勵(lì)新藥開發(fā)與產(chǎn)業(yè)化，包括擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥和改良型新藥、兒童藥、短缺藥、罕見病用藥，重大疾病防治疫苗、新型抗體藥物、重組蛋白質(zhì)藥物、核酸藥物、生物酶制劑、基因治療和細(xì)胞治療藥物。該政策有助于推動(dòng)本土企業(yè)在多發(fā)性硬化癥治療藥物領(lǐng)域的創(chuàng)新和研發(fā)，有效促進(jìn)MS治療藥物的產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，加快從實(shí)驗(yàn)室到市場(chǎng)的轉(zhuǎn)化速度，使新藥能夠更快地服務(wù)于患者。

三、發(fā)展歷程

中國(guó)多發(fā)性硬化癥治療藥物行業(yè)發(fā)展主要經(jīng)歷了兩個(gè)階段。21世紀(jì)初至2020年的萌芽期，多發(fā)性硬化癥因其患病人數(shù)少、初始發(fā)病癥狀不明顯等特性，全球用藥市場(chǎng)發(fā)展存在一定滯后性，中國(guó)藥物治療行業(yè)萌芽期起于21世紀(jì)初期。在此期間，海外DMT藥物原研企業(yè)多藥品上市驅(qū)動(dòng)中國(guó)制藥企業(yè)研發(fā)進(jìn)展緊跟。截至2020年，全球上市藥品已覆蓋多發(fā)性硬化癥全部臨床分型，中國(guó)市場(chǎng)在此階段專攻仿制藥研發(fā)進(jìn)展，以患者“有藥可醫(yī)”為基本發(fā)展目標(biāo)。同時(shí)在指引文件方面，《第一版罕見病目錄》和《罕見病診療指南（2019版）》在此期間問世，明確將多發(fā)性硬化癥歸為“罕見病”類別，且為不同分型和不同發(fā)病期患者臨床用藥提供科學(xué)參考，是中國(guó)多發(fā)性硬化癥治療藥物行業(yè)逐漸走向系統(tǒng)化發(fā)展的重要標(biāo)志。

2021年至今的高速發(fā)展期，中國(guó)多發(fā)性硬化癥患者需求缺口逐漸擴(kuò)大，引導(dǎo)藥物治療行業(yè)加速進(jìn)入高速發(fā)展時(shí)期。在此期間中國(guó)仿制藥研發(fā)重點(diǎn)關(guān)注DMT藥物，國(guó)家藥監(jiān)局加大對(duì)于罕見病用藥審評(píng)審批和突破性療法申報(bào)流程的關(guān)注力度，同時(shí)醫(yī)保政策緊跟，縮短患者等待新藥上市時(shí)間的同時(shí)最大限度降低患者治療的成本負(fù)擔(dān)。另外在此期間《第二版罕見病目錄》上市，多發(fā)性硬化癥已納入《第一版罕見病目錄》中，此次目錄更新一方面提升藥品監(jiān)管和疾病防控部門對(duì)罕見病用藥短缺問題的重視，另一方面為科研機(jī)構(gòu)和制藥企業(yè)明確研發(fā)生產(chǎn)方向，從罕見病攻破角度促使中國(guó)居民大健康“預(yù)防-問診-治療”全流程加速進(jìn)入成熟階段。

四、行業(yè)壁壘

1、技術(shù)壁壘

中國(guó)多發(fā)性硬化癥治療藥物行業(yè)面臨的技術(shù)壁壘主要體現(xiàn)在藥物研發(fā)的復(fù)雜性和高難度上。多發(fā)性硬化癥作為一種慢性、進(jìn)展性的自身免疫性疾病，其病理機(jī)制復(fù)雜，涉及多種免疫細(xì)胞和信號(hào)通路。因此，開發(fā)有效的治療藥物需要深入理解疾病的分子機(jī)制，這要求企業(yè)具備高水平的科研能力和技術(shù)積累。同時(shí)，新藥研發(fā)周期長(zhǎng)，從藥物發(fā)現(xiàn)到臨床試驗(yàn)再到最終上市，通常需要數(shù)年甚至十幾年的時(shí)間，并且伴隨著高昂的研發(fā)成本和失敗風(fēng)險(xiǎn)。此外，多發(fā)性硬化癥治療藥物的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)也極具挑戰(zhàn)，需要精確評(píng)估藥物的療效和安全性，這進(jìn)一步增加了技術(shù)壁壘。因此，對(duì)于新進(jìn)入者來(lái)說(shuō)，沒有強(qiáng)大的技術(shù)支持和雄厚的資金實(shí)力，很難在這一領(lǐng)域取得突破。

2、政策和監(jiān)管壁壘

多發(fā)性硬化癥治療藥物屬于特殊藥品，其研發(fā)、生產(chǎn)、銷售等各個(gè)環(huán)節(jié)都受到嚴(yán)格的政策和監(jiān)管。在中國(guó)，藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)藥品的審批流程有著嚴(yán)格的要求，包括臨床前研究、臨床試驗(yàn)、新藥申請(qǐng)、生產(chǎn)許可等多個(gè)階段。這些監(jiān)管要求不僅涉及藥品的安全性、有效性和質(zhì)量控制，還包括對(duì)企業(yè)的生產(chǎn)設(shè)施、質(zhì)量管理體系和市場(chǎng)準(zhǔn)入等方面的審查。政策的不斷變化和監(jiān)管的加強(qiáng)，對(duì)企業(yè)的合規(guī)性提出了更高的要求。

3、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)壁壘

多發(fā)性硬化癥治療藥物市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)激烈，尤其是一些國(guó)際大型制藥企業(yè)已經(jīng)占據(jù)了較大的市場(chǎng)份額，他們的產(chǎn)品往往具有較強(qiáng)的品牌影響力和市場(chǎng)認(rèn)可度。對(duì)于國(guó)內(nèi)企業(yè)來(lái)說(shuō)，要想在這個(gè)領(lǐng)域獲得一席之地，需要提供具有明顯優(yōu)勢(shì)的產(chǎn)品，這無(wú)疑增加了市場(chǎng)準(zhǔn)入的難度。

五、產(chǎn)業(yè)鏈

1、行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈分析

多發(fā)性硬化癥治療藥物產(chǎn)業(yè)鏈上游包括原料藥、中間體、干擾素、測(cè)序設(shè)備等原料和設(shè)備供應(yīng)商。其中測(cè)序設(shè)備在抗體藥物靶點(diǎn)篩選和療效驗(yàn)證階段發(fā)揮重大作用。產(chǎn)業(yè)鏈中游為多發(fā)性硬化癥藥物生產(chǎn)制造商。產(chǎn)業(yè)鏈下游為醫(yī)院、?？圃\所、零售藥店、電子商務(wù)平臺(tái)等。

多發(fā)性硬化癥治療藥物行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈

原料藥

普洛藥業(yè)股份有限公司

珠海聯(lián)邦制藥股份有限公司

石藥控股集團(tuán)有限公司

中國(guó)醫(yī)藥集團(tuán)有限公司

中間體

普洛藥業(yè)股份有限公司

珠海聯(lián)邦制藥股份有限公司

石藥控股集團(tuán)有限公司

山東新華制藥股份有限公司

中國(guó)醫(yī)藥集團(tuán)有限公司

干擾素

北京凱因科技股份有限公司

廈門特寶生物工程股份有限公司

科興生物制藥股份有限公司

上海華新生物高技術(shù)有限公司

測(cè)序設(shè)備

美國(guó)因美納公司

賽默飛世爾科技公司

安捷倫公司

武漢華大智造科技有限公司

上游

諾華制藥集團(tuán)

四川科倫藥業(yè)股份有限公司

浙江仙琚制藥股份有限公司

羅氏集團(tuán)

中游

醫(yī)院

?？圃\所

零售藥店

電子商務(wù)平臺(tái)

下游

2、行業(yè)領(lǐng)先企業(yè)分析

（1）浙江仙琚制藥股份有限公司

浙江仙琚制藥股份有限公司是國(guó)內(nèi)規(guī)模較大、品種齊全的甾體藥物生產(chǎn)廠家之一。公司產(chǎn)品線豐富，涵蓋皮質(zhì)激素類藥物、性激素類藥物（包括婦科及計(jì)生用藥）、麻醉與肌松類藥物和呼吸科類藥物等四大類，擁有近100多個(gè)品種。公司具備強(qiáng)大的生產(chǎn)能力，包括原料藥、片劑、膠囊、水針、凍干粉針劑、乳膏劑和顆粒劑等多種劑型。公司生產(chǎn)的醋酸潑尼松片和醋酸曲安奈德注射液是該公司的兩款重要產(chǎn)品，具有抗炎、抗過(guò)敏和免疫抑制等作用，在糖皮質(zhì)激素類藥物中已呈現(xiàn)領(lǐng)先態(tài)勢(shì)。而糖皮質(zhì)激素是急性發(fā)作期治療多發(fā)性硬化癥的常用藥物之一，可以快速減輕炎癥和緩解癥狀。2024年一季度，仙琚制藥營(yíng)業(yè)收入為10.38億元，同比增長(zhǎng)8.42%；歸母凈利潤(rùn)為1.51億元，同比增長(zhǎng)13.53%。

（2）四川科倫藥業(yè)股份有限公司

四川科倫藥業(yè)股份有限公司主要從事化學(xué)藥品、生物藥品、中藥及健康產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)與銷售。科倫藥業(yè)在多個(gè)治療領(lǐng)域擁有廣泛的產(chǎn)品線，包括但不限于腸外營(yíng)養(yǎng)、麻醉鎮(zhèn)靜、中樞神經(jīng)、抗感染等領(lǐng)域。公司生產(chǎn)的西尼莫德是一種鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受體調(diào)節(jié)劑，通過(guò)選擇性與S1P受體亞型1（S1P1）和亞型5（S1P5）高親和力結(jié)合，阻止淋巴細(xì)胞從淋巴結(jié)逸出，從而減少外周血淋巴細(xì)胞的數(shù)量。西尼莫德用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥的藥物，包括活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（SPMS）、復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化（RRMS）和臨床孤立綜合征（CIS）?？苽愃帢I(yè)是國(guó)內(nèi)首家遞交西尼莫德片仿制藥上市申請(qǐng)的企業(yè)，其申請(qǐng)已于2023年2月7日獲得國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）的受理，現(xiàn)已獲批上市。2024年一季度，科倫藥業(yè)營(yíng)業(yè)收入為62.19億元，同比增長(zhǎng)10.32%；歸母凈利潤(rùn)為10.26億元，同比增長(zhǎng)26.00%。

六、行業(yè)現(xiàn)狀

多發(fā)性硬化癥是一種影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)的慢性炎癥性疾病，其主要特征為免疫介導(dǎo)的脫髓鞘過(guò)程，造成神經(jīng)功能的多方面損害。這種疾病以神經(jīng)功能缺失的多灶性表現(xiàn)而著稱，給患者的日常生活和工作帶來(lái)了重大挑戰(zhàn)。2023年中國(guó)多發(fā)性硬化癥患者總?cè)藬?shù)達(dá)4.99萬(wàn)人，同比增長(zhǎng)7.08%。得益于國(guó)家政策的支持、醫(yī)療保障體系的不斷優(yōu)化，以及醫(yī)療科研機(jī)構(gòu)和制藥企業(yè)在新藥研發(fā)、臨床試驗(yàn)和市場(chǎng)準(zhǔn)入方面的持續(xù)努力，公眾對(duì)于多發(fā)性硬化癥的認(rèn)識(shí)逐漸加深。同時(shí)，醫(yī)保政策對(duì)罕見病藥品的覆蓋范圍擴(kuò)大，有效緩解了患者的經(jīng)濟(jì)壓力，從而提高了治療藥物的可獲得性和使用率，為患者帶來(lái)了更多的希望和更廣泛的治療選擇。

七、發(fā)展因素

1、機(jī)遇

（1）政策利好的推動(dòng)

近年來(lái)，中國(guó)政府出臺(tái)了一系列政策，以支持罕見病藥物的研發(fā)和治療，多發(fā)性硬化癥作為罕見病之一，也受到了政策的重點(diǎn)關(guān)注。這些政策包括但不限于加快罕見病藥物審批流程、提高罕見病藥物研發(fā)資金支持等。政策的利好為MS治療行業(yè)提供了廣闊的發(fā)展空間，有助于推動(dòng)新藥研發(fā)、提高治療水平，以及滿足患者日益增長(zhǎng)的治療需求。

（2）患者需求的增長(zhǎng)

多發(fā)性硬化癥作為一種慢性、進(jìn)行性的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，對(duì)患者的生活質(zhì)量造成了嚴(yán)重影響。隨著患者人數(shù)的不斷增加，以及患者對(duì)治療效果和生活質(zhì)量要求的提高，MS治療市場(chǎng)需求將持續(xù)增長(zhǎng)。這為MS治療行業(yè)提供了巨大的市場(chǎng)機(jī)遇，同時(shí)也推動(dòng)了行業(yè)內(nèi)的技術(shù)創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)升級(jí)。

（3）創(chuàng)新藥物研發(fā)加速

隨著醫(yī)療技術(shù)的不斷進(jìn)步和科研投入的增加，MS創(chuàng)新藥物的研發(fā)速度正在加快。新型DMT（疾病修正治療）藥物、單克隆抗體藥物、生物制劑等不斷涌現(xiàn)，為MS患者提供了更多有效的治療選擇。創(chuàng)新藥物的研發(fā)不僅提高了治療效果，也降低了治療成本，為患者帶來(lái)了更多的福音。因此，創(chuàng)新藥物研發(fā)加速將成為MS治療行業(yè)的重要發(fā)展機(jī)遇。

2、挑戰(zhàn)

（1）診斷準(zhǔn)確性及普及度不足

多發(fā)性硬化癥（MS）作為一種罕見且復(fù)雜的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，其診斷準(zhǔn)確性普遍較低?；鶎俞t(yī)生及公眾對(duì)MS的知曉率不高，導(dǎo)致診斷難度大，診斷延誤情況時(shí)有發(fā)生。這不僅影響患者的及時(shí)治療，也增加了醫(yī)療資源的浪費(fèi)。因此，提高M(jìn)S的診斷準(zhǔn)確性，加強(qiáng)基層醫(yī)生培訓(xùn)和公眾教育，是行業(yè)發(fā)展的首要挑戰(zhàn)。

（2）治療藥物可及性受限

目前，中國(guó)市場(chǎng)上針對(duì)MS的治療藥物種類有限，且價(jià)格較高，很多患者無(wú)法承擔(dān)。同時(shí)，一些新型、高效的治療藥物尚未在國(guó)內(nèi)上市，患者的治療選擇受到限制。此外，藥物研發(fā)周期長(zhǎng)、投入大，也是制約MS治療藥物可及性的重要因素。因此，加快新藥研發(fā)速度，提高藥物可及性，是MS治療行業(yè)發(fā)展的另一大挑戰(zhàn)。

（3）綜合管理體系不完善

MS作為一種慢性疾病，需要長(zhǎng)期的綜合管理和治療。然而，目前中國(guó)MS的綜合管理體系尚不完善，包括康復(fù)、護(hù)理、心理支持等方面的服務(wù)不足。這導(dǎo)致患者在治療過(guò)程中面臨諸多困難，如康復(fù)效果不佳、生活質(zhì)量下降等。因此，加強(qiáng)MS的綜合管理體系建設(shè)，提高服務(wù)質(zhì)量，是MS治療行業(yè)發(fā)展的又一重要挑戰(zhàn)。

八、競(jìng)爭(zhēng)格局

在中國(guó)多發(fā)性硬化癥治療藥物行業(yè)中，企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)呈現(xiàn)出明顯的梯隊(duì)化發(fā)展格局。目前，海外廠商藥品大量進(jìn)口，在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)中占據(jù)主導(dǎo)地位，瓜分了多數(shù)的市場(chǎng)份額。中國(guó)多發(fā)性硬化癥治療藥物行業(yè)呈現(xiàn)以下梯隊(duì)情況：第一梯隊(duì)主要包括賽諾菲（Sanofi）、諾華（Novartis）、渤健（Biogen）和百時(shí)美施貴寶（Bristol-Myers Squibb）等國(guó)際制藥巨頭。這些公司以其創(chuàng)新藥物、強(qiáng)大的研發(fā)能力和廣泛的市場(chǎng)影響力，確立了在多發(fā)性硬化癥治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位。第二梯隊(duì)包括廣東東陽(yáng)光、四川科倫和四川宏博藥業(yè)等本土企業(yè)，正通過(guò)藥品仿制和成本效益策略來(lái)拓寬市場(chǎng)。這些企業(yè)在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)擁有一定的競(jìng)爭(zhēng)力，正逐步擴(kuò)大其市場(chǎng)份額，致力于提升產(chǎn)品質(zhì)量和服務(wù)，以滿足國(guó)內(nèi)患者的需求。第三梯隊(duì)由海納制藥、萊美藥業(yè)、濟(jì)川藥業(yè)等企業(yè)組成。整體來(lái)看，中國(guó)多發(fā)性硬化癥治療藥物行業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)格局呈現(xiàn)出國(guó)際化與本土化并存的特點(diǎn)。海外廠商憑借其創(chuàng)新藥物占據(jù)市場(chǎng)主導(dǎo)，而本土品牌則通過(guò)仿制藥戰(zhàn)略積極拓展市場(chǎng)，力圖提升自身的市場(chǎng)地位。

九、發(fā)展趨勢(shì)

1、創(chuàng)新藥物研發(fā)加速與治療效果提升

未來(lái)，中國(guó)多發(fā)性硬化癥治療行業(yè)將更加注重創(chuàng)新藥物的研發(fā)。隨著科研投入的增加和技術(shù)的進(jìn)步，預(yù)計(jì)將涌現(xiàn)出更多針對(duì)多發(fā)性硬化癥的新型藥物，如小分子免疫抑制劑、BTK抑制劑等。這些藥物不僅將提高治療效果，還有望降低治療成本，為患者帶來(lái)福音。同時(shí)，隨著精準(zhǔn)醫(yī)療和個(gè)體化治療理念的推廣，未來(lái)MS治療將更加精準(zhǔn)和個(gè)性化。

2、綜合管理體系完善與患者生活質(zhì)量提高

中國(guó)多發(fā)性硬化癥治療行業(yè)將進(jìn)一步完善綜合管理體系，包括康復(fù)、護(hù)理、心理支持等方面的服務(wù)。通過(guò)建立完善的多學(xué)科協(xié)作團(tuán)隊(duì)，為患者提供全方位的治療和護(hù)理服務(wù)，從而提高患者的生活質(zhì)量。此外，隨著數(shù)字化和智能化技術(shù)的應(yīng)用，未來(lái)MS治療將更加便捷和高效，為患者提供更好的就醫(yī)體驗(yàn)。

3、市場(chǎng)規(guī)模擴(kuò)大與藥物可及性提高

展望未來(lái)幾年，隨著中國(guó)多發(fā)性硬化癥（MS）患者數(shù)量的不斷增加和患者群體對(duì)治療需求的日益提升，預(yù)計(jì)中國(guó)多發(fā)性硬化癥治療市場(chǎng)將迎來(lái)顯著的增長(zhǎng)和擴(kuò)張。與此同時(shí)，政府將積極響應(yīng)這一趨勢(shì)，進(jìn)一步加大對(duì)MS藥物的醫(yī)保覆蓋力度，以降低患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高藥物的可及性。這一政策的實(shí)施將極大地促進(jìn)MS患者獲得更加廣泛、有效的治療，從而顯著提高他們的生活質(zhì)量，為整個(gè)行業(yè)的發(fā)展注入新的活力。