一、核酸藥物種類及原理
核酸藥物包括小干擾RNA(siRNA),小激動RNA(saRNA),微小RNA(microRNA),信使RNA(mRNA)。
mRNA疫苗原料為信使RNA,單鏈,不需要進入細胞核,無外源基因片段整合到基因組的風險。mRNA進入細胞后轉(zhuǎn)染后生成的蛋白就有更好的構(gòu)象和活性。且mRNA疫苗好生產(chǎn)、成本低,可通過簡單的復(fù)制模板快速獲得。而因為單鏈結(jié)構(gòu),mRNA非常脆弱,易被體內(nèi)的酶降解。分子量大,親水性強,是小分子藥物的上千倍。影響mRNA成藥性的關(guān)鍵就是載體和輸送技術(shù)。mRNA疫苗需要特殊的修飾和遞送系統(tǒng),以實現(xiàn)細胞內(nèi)表達。自身攜帶負電荷,難以通過細胞膜進入細胞內(nèi)。
核酸藥物的原理
資料來源:智研咨詢整理
開發(fā)mRNA疫苗難點有兩個:1、規(guī)避專利設(shè)計可電離陽離子脂質(zhì)及脂質(zhì)的工業(yè)化生產(chǎn);2、工業(yè)生產(chǎn)設(shè)備。
開發(fā)mRNA疫苗難點
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二、核酸藥物行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀
核酸藥物是具有特定堿基序列的藥物,包括寡聚核苷酸藥物、核酸適配體藥物和核酸疫苗.目前核酸藥物已被廣泛用于基礎(chǔ)研究,疾病的臨床診斷和治療,如腫瘤、感染性疾病、血液病及神經(jīng)退行性疾病等。
近年來,我國大力鼓勵創(chuàng)新藥物研發(fā),藥品優(yōu)先評審、藥品上市許可人制度等重磅政策頻出,有力地促進了我國創(chuàng)新藥行業(yè)的發(fā)展。
核酸藥物行業(yè)相關(guān)政策
資料來源:智研咨詢整理
相關(guān)報告:智研咨詢發(fā)布的《2022-2028年中國核酸藥物行業(yè)市場全景調(diào)查及發(fā)展趨勢分析報告》
新冠疫情加速了RNA藥物的上市,隨著遞送技術(shù)的發(fā)展和RNA藥物形式的多樣化發(fā)展,核酸藥物已經(jīng)開啟繁榮發(fā)展的時代,也被稱為繼化學(xué)藥、抗體藥后的第三代藥物。
核酸藥物包括mRNA、反義寡核苷酸、環(huán)形RNA、非編碼RNA、核酶、脫氧核酶、小干擾RNA(siRNA)和微小RNA(miRNA)等多種形式。
目前,全球獲批的核酸藥物有14款,獲得FDA的緊急使用授權(quán)的有2種mRNA疫苗,除此之外,還有眾多核酸藥物在臨床試驗中,預(yù)計隨著核酸藥物技術(shù)的不斷改進和對遺傳調(diào)控的深入理解,未來核酸藥物會有更加長足的發(fā)展,并在傳染病以外的疾病領(lǐng)域也會有所突破。
全球獲批的核酸藥物
資料來源:PubMed/FDA/EMA、智研咨詢整理
mRNA疫苗為有效應(yīng)對COVID-19疫情,mRNA疫苗的研發(fā)被提上日程,也取得了較大進展。截至2020年底,獲得美國FDA緊急使用授權(quán)的兩款疫苗均為mRNA疫苗。BNT162b2和mRNA-1273在Ⅲ期臨床試驗中顯示對COVID-19的保護效力分別達到95.0%和94.1%,主要不良反應(yīng)為輕中度,嚴重不良事件發(fā)生率較低,初步表明疫苗具有較高的有效性和安全性。
全球mRNA疫苗獲授權(quán)情況
資料來源:PubMed/FDA/EMA、智研咨詢整理
近年來,在一系列創(chuàng)新型企業(yè)帶動下,我國原創(chuàng)新藥研發(fā)取得了一系列新進展。艾博生物、藍鵲生物和斯微生物等積極致力于mRNA藥物/疫苗的研發(fā),2020年6月,艾博生物聯(lián)合軍事醫(yī)學(xué)研究院、云南沃森生物共同研制的針對COVID-19的mRNA疫苗(ARCoV)獲批臨床試驗,是國內(nèi)第一個獲得批準的mRNA疫苗,現(xiàn)已進入II期臨床階段。
截至2020年12月我國核酸藥物臨床試驗數(shù)據(jù)
資料來源:PubMed/FDA/EMA、智研咨詢整理
核酸藥物領(lǐng)域是近兩年增長最快的生物醫(yī)藥細分領(lǐng)域。近年來,中國國內(nèi)資本市場也繼續(xù)深化對核酸藥物的布局,投融資事件有了大幅的增長。2021年中國核酸藥物市場投融資事件45起,同比增長114.3%。
2018-2021年中國核酸藥物市場投融資數(shù)量及增長
資料來源:醫(yī)藥魔方、易凱資本、智研咨詢整理
2020年中國核酸藥物市場投融資金額為108.1億元,同比增長1701.7%;2021年中國核酸藥物市場投融資金額為150.5億元,同比增長39.2%。
2018-2021年中國核酸藥物市場投融資金額及增長
資料來源:醫(yī)藥魔方、易凱資本、智研咨詢整理
近年來,生物醫(yī)藥細分領(lǐng)域融資熱度增長最快的是核酸藥物領(lǐng)域,mRNA疫苗在疫情中出色的表現(xiàn)吸引了大量投資人的關(guān)注。其中,艾博生物mRNA疫苗在2021年11月29日獲得C+輪3億美元的融資。
中國核酸藥物領(lǐng)域國內(nèi)融資事件
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三、核酸藥物的發(fā)展趨勢及推動行業(yè)發(fā)展的對策建議
核酸藥物以其療效顯著、開發(fā)周期短成為臨床用藥和新藥市場的熱點。我國原創(chuàng)新藥起步較晚,當前新藥獲批上市不多,但依托國內(nèi)頂尖研究力量和一大批創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)砥礪奮進,已有多款新藥處于臨床試驗和臨床前階段。2021年,我國開啟“十四五”踏上新征程,面向人民生命健康的重大需求,圍繞核酸藥物前沿關(guān)鍵技術(shù)難點,匯聚企業(yè)、高校和科研院所等多元創(chuàng)新主體的強大力量,圍困我國核酸藥物研發(fā)的靶向性差、脫靶效應(yīng)和穩(wěn)定性差等瓶頸問題有望加快解決。
核酸藥物的發(fā)展趨勢及推動行業(yè)發(fā)展的對策建議
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2024-2030年中國核酸藥物行業(yè)市場全景調(diào)研及發(fā)展前景研判報告
《2024-2030年中國核酸藥物行業(yè)市場全景調(diào)研及發(fā)展前景研判報告》共九章,包含中國核酸藥物行業(yè)重點企業(yè)發(fā)展分析,2023年中國核酸藥物企業(yè)管理策略建議,2024-2030年中國核酸藥物行業(yè)發(fā)展前景預(yù)測等內(nèi)容。
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