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事件: 6 月13 日,Alnylam 宣布, FDA 批準(zhǔn)該公司RNAi 療法Amvuttra(vutrisiran) 上市, 用于治療成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)(hATTR)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病變。
Vutrisiran 這是FDA 批準(zhǔn)的首款只需每3 個(gè)月皮下注射一次,就能夠逆轉(zhuǎn)神經(jīng)病變損傷的RNAi 療法,也是Alnylam獲批的第4款RNAi 療法。Vutrisiran是一種雙鏈小干擾RNA(siRNA),有義鏈3'末端與GalNAc3 復(fù)合物共價(jià)連接。 siRNA 部分由雙鏈寡核苷酸組成,其中有義鏈由化學(xué)修飾的21 個(gè)核苷酸殘基組成,每個(gè)反義鏈由化學(xué)修飾的23 個(gè)核苷酸殘基組成。Vutrisiran 使用Alnylam 的增強(qiáng)穩(wěn)定性化學(xué)(ESC)-GalNAc 結(jié)合物遞送平臺,具有更高的效力和高代謝穩(wěn)定性。
Vutrisiran 靶向野生型和突變型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)的mRNA,用于治療與遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性(ATTR)相關(guān)的神經(jīng)病,這是一種由TTR 基因突變引起的疾病。迄今為止,已鑒定出130 多個(gè)TTR 突變,但最常見的突變是30 位的蛋氨酸替換纈氨酸 (Val30Met)。Val30Met 變體是在患有多發(fā)性神經(jīng)病的遺傳性 ATTR 患者中最為普遍,尤其是在葡萄牙、法國、瑞典和日本。
FDA 的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)全球性、隨機(jī)、開放標(biāo)簽、多中心III 期HELIOS-A研究9 個(gè)月的積極結(jié)果,在該研究中,Vutrisiran 在不同組hATTR 淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病變患者中展現(xiàn)了杰出的療效和安全性。
不同于傳統(tǒng)小分子化藥、抗體藥的機(jī)理,核酸藥物尤其獨(dú)特的作用機(jī)理與誠邀能力。未來,隨著適應(yīng)癥的不斷拓展、遞送和修飾技術(shù)的不斷完善,核酸藥物將會(huì)普及更多疾病患者,真正成為繼小分子化學(xué)藥和抗體藥物之后又一類爆款產(chǎn)品。而對于siRNA 藥物,如果選擇肝部靶向,通過GalNAc 遞送系統(tǒng),已經(jīng)展現(xiàn)出了顯著的劑型優(yōu)勢,未來,隨著更多不同部位遞送系統(tǒng)的開發(fā),siRNA 藥物將展現(xiàn)更大的潛力。綜上,繼續(xù)給予核酸行業(yè)“看好”評級。
風(fēng)險(xiǎn)提示:新產(chǎn)品銷售不及預(yù)期;研發(fā)的風(fēng)險(xiǎn);行業(yè)競爭加劇風(fēng)險(xiǎn);宏觀經(jīng)濟(jì)下行風(fēng)險(xiǎn)。
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轉(zhuǎn)自財(cái)通證券股份有限公司 研究員:張文錄
2024-2030年中國核酸藥物行業(yè)市場全景調(diào)研及發(fā)展前景研判報(bào)告
《2024-2030年中國核酸藥物行業(yè)市場全景調(diào)研及發(fā)展前景研判報(bào)告》共九章,包含中國核酸藥物行業(yè)重點(diǎn)企業(yè)發(fā)展分析,2023年中國核酸藥物企業(yè)管理策略建議,2024-2030年中國核酸藥物行業(yè)發(fā)展前景預(yù)測等內(nèi)容。
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