基因治療行業(yè)主管部門、監(jiān)管體制及主要法律法規(guī)政策分析（2021年）

基因治療文爭 2021-10-29 06:03 來源：智研咨詢

1、行業(yè)主管部門

基因治療行業(yè)屬于國家發(fā)改委頒布的《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2019年本）》中規(guī)定的鼓勵(lì)類產(chǎn)業(yè)；行業(yè)主管部門包括國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會等。

國家藥品監(jiān)督管理局，主要負(fù)責(zé)藥品、醫(yī)療器械和化妝品的安全監(jiān)督管理、標(biāo)準(zhǔn)管理、注冊管理、質(zhì)量管理、上市后風(fēng)險(xiǎn)管理及監(jiān)督檢查，并指導(dǎo)省、自治區(qū)、直轄市藥品監(jiān)督管理部門的工作；國家衛(wèi)生健康委員會，主要職責(zé)是擬訂國民健康政策，協(xié)調(diào)推進(jìn)深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革，組織制定國家基本藥物制度，監(jiān)督管理公共衛(wèi)生、醫(yī)療服務(wù)和衛(wèi)生應(yīng)急，負(fù)責(zé)計(jì)劃生育管理和服務(wù)工作，擬訂應(yīng)對人口老齡化、醫(yī)養(yǎng)結(jié)合政策措施等。

2、行業(yè)監(jiān)管體制

（1）行業(yè)準(zhǔn)入管理制度

《中華人民共和國藥品管理法》規(guī)定，藥品生產(chǎn)企業(yè)依據(jù)藥物總體研發(fā)策略進(jìn)行實(shí)驗(yàn)室研究、非臨床研究和臨床研究等開發(fā)藥物；并按照《藥品注冊管理辦法》等相關(guān)要求對所研究的藥物進(jìn)行注冊。

（2）藥物研發(fā)

通過對候選藥物進(jìn)行實(shí)驗(yàn)室研究和動物試驗(yàn)等臨床前研究，觀察其生物活性和初步安全性。完成臨床前研究后，按照《中華人民共和國藥品管理法》等相關(guān)規(guī)定，進(jìn)行新藥臨床試驗(yàn)申請或藥物生物等效性試驗(yàn)備案。

藥物臨床試驗(yàn)分為I期、II期、III期試驗(yàn)以及生物等效性試驗(yàn)。根據(jù)創(chuàng)新藥特點(diǎn)和研究目的，研究內(nèi)容包括臨床藥理學(xué)研究、探索性臨床試驗(yàn)、確證性臨床試驗(yàn)和上市后研究。新藥上市申請應(yīng)有臨床藥理學(xué)研究支持對藥物的安全性和有效性的評估。研究內(nèi)容主要包括藥物對人體的效應(yīng)（藥效學(xué)和不良反應(yīng)）、人體對藥物的處置（藥代動力學(xué)）等。

（3）藥品注冊制度

國家藥品監(jiān)督管理局主管全國藥品注冊管理工作，負(fù)責(zé)建立藥品注冊管理工作體系和制度，制定藥品注冊管理規(guī)范，依法組織藥品注冊審評審批以及相關(guān)的監(jiān)督管理工作。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心負(fù)責(zé)藥物臨床試驗(yàn)申請、藥品上市許可申請、補(bǔ)充申請和境外生產(chǎn)藥品再注冊申請等的審評。

藥品審評單位根據(jù)藥品注冊申報(bào)資料、核查結(jié)果、檢驗(yàn)結(jié)果等，對藥品的安全性、有效性和質(zhì)量可控性等進(jìn)行綜合審評，綜合審評結(jié)論通過的，批準(zhǔn)藥品上市，發(fā)給藥品注冊批件。

（4）藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理制度

從事藥品生產(chǎn)活動應(yīng)當(dāng)遵守《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GMP），建立健全藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理體系，保證藥品生產(chǎn)全過程持續(xù)符合法定要求。2019年12月1日施行的《中華人民共和國藥品管理法》取消了GMP的強(qiáng)制認(rèn)證，改為動態(tài)檢查GMP執(zhí)行情況，加強(qiáng)了事中及事后監(jiān)管。

（5）藥品上市許可持有人制度

國家對藥品管理實(shí)行藥品上市許可持有人制度（MAH）。藥品上市許可持有人系指取得藥品注冊證書的企業(yè)或者藥品研制機(jī)構(gòu)，可以自行生產(chǎn)藥品，也可以委托藥品生產(chǎn)企業(yè)生產(chǎn)。藥品上市許可持有人對藥品研制、生產(chǎn)、經(jīng)營、使用全過程中藥品的安全性、有效性和質(zhì)量可控性負(fù)責(zé)并承擔(dān)相應(yīng)責(zé)任。

3、行業(yè)主要法規(guī)政策

（1）行業(yè)法規(guī)及指導(dǎo)意見

行業(yè)相關(guān)的法律法規(guī)和指導(dǎo)意見如下：

序號	法規(guī)名稱	發(fā)布時(shí)間	發(fā)布部門	主要內(nèi)容
1	《溶瘤病毒類藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（試行）》	2021	CDE	適用于治療惡性腫瘤的溶瘤病毒類藥物的單用或聯(lián)用的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，首次提出了對于臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)要點(diǎn)的指導(dǎo)原則，內(nèi)容涵蓋受試人群、給藥方案、藥代動力學(xué)、免疫原性、療效評價(jià)、安全性評價(jià)、風(fēng)險(xiǎn)控制等
2	《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》	2021	CDE	對細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品探索性臨床試驗(yàn)和確證性臨床試驗(yàn)的若干技術(shù)問題提出了建議和推薦，并規(guī)范了對免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的安全性和有效性的評價(jià)方法
3	《溶瘤病毒產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》	2021	CDE	溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)和申報(bào)應(yīng)符合現(xiàn)行法規(guī)的要求并參考相關(guān)技術(shù)指南的內(nèi)容。人體使用的溶瘤病毒產(chǎn)品的生產(chǎn)應(yīng)符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（簡稱GMP）的基本原則和相關(guān)要求。
4	《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）（征求意見稿）》	2021	CDE	根據(jù)目前對基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品的科學(xué)認(rèn)識制定了本指導(dǎo)原則，提出了對基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究和評價(jià)的特殊考慮和要求
5	《基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》	2020	CDE	提出了基因治療產(chǎn)品的一般性技術(shù)要求以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)監(jiān)管和評價(jià)基因治療產(chǎn)品的參考
6	《基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（意見征求稿）》	2020	CDE	本指導(dǎo)原則對基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)的藥學(xué)研究提出一般性技術(shù)要求。
7	《人用基因治療制品總論（公示稿）》	2019	國家藥典委員會	對基因治療制品生產(chǎn)和質(zhì)量控制的通用性技術(shù)要求，包括制造、特性分析、標(biāo)準(zhǔn)品/參照品/對照品、制品檢定、貯存等內(nèi)容
8	《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》	2017	NMPA	提出了細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究、非臨床研究、臨床研究階段的安全、有效、質(zhì)量可控的一般技術(shù)要求
9	《人基因治療研究和制劑質(zhì)量控制技術(shù)指導(dǎo)原則》	2003	NMPA	提出了對于基因治療研究的質(zhì)控要求和臨床實(shí)驗(yàn)申報(bào)要求，包括申報(bào)需提供的材料、研究內(nèi)容和質(zhì)量控制、安全試驗(yàn)等
10	《人的體細(xì)胞治療及基因治療臨床研究質(zhì)控要點(diǎn)》	1993	衛(wèi)健委	規(guī)定了基因治療臨床研究的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、操作規(guī)范以及倫理審查

資料來源：公開資料整理

（2）行業(yè)政策

行業(yè)相關(guān)政策如下：

序號	政策名稱	發(fā)布時(shí)間	發(fā)布部門	主要內(nèi)容
1	《中華人民共和國國民經(jīng)濟(jì)和社會發(fā)展第十四個(gè)五年規(guī)劃和2035年遠(yuǎn)景目標(biāo)綱要》	2021	全國人大常委會	加強(qiáng)基因組學(xué)研究應(yīng)用、生物藥等技術(shù)創(chuàng)新
2	《上海市人民政府辦公廳關(guān)于促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見》	2021	上海市政府	支持基因治療、細(xì)胞治療等高端生物制品；鼓勵(lì)通過合同生產(chǎn)組織（CMO）或合同研發(fā)生產(chǎn)組織（CDMO）方式，委托開展研發(fā)生產(chǎn)活動
3	《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2019年本）》	2019	國家發(fā)展改革委	將基因治療藥物和細(xì)胞治療藥物寫入指導(dǎo)目錄
4	《知識產(chǎn)權(quán)重點(diǎn)支持產(chǎn)業(yè)目錄（2018年本）》	2019	國家知識產(chǎn)權(quán)局	將干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)、免疫治療、細(xì)胞治療、基因治療劃為國家重點(diǎn)發(fā)展和亟需知識產(chǎn)權(quán)支持的重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)之一
5	《“十三五”衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新專項(xiàng)規(guī)劃》	2017	國家科技部、衛(wèi)健委等	加強(qiáng)干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)、免疫治療、基因治療、細(xì)胞治療等關(guān)鍵技術(shù)研究，加快生物治療前沿技術(shù)的臨床應(yīng)用，創(chuàng)新治療技術(shù)，提高臨床救治水平
6	《戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)產(chǎn)品和服務(wù)指導(dǎo)目錄（2016年版）》	2017	國家發(fā)展改革委	生物技術(shù)藥物中提到了“針對惡性腫瘤等難治性疾病的細(xì)胞治療產(chǎn)品和基因藥物”
7	《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》	2016	國家發(fā)展改革委	建設(shè)集細(xì)胞治療新技術(shù)開發(fā)、細(xì)胞治療生產(chǎn)工藝研發(fā)、病毒載體生產(chǎn)工藝研發(fā)，病毒載體GMP生產(chǎn)、細(xì)胞治療cGMP生產(chǎn)、細(xì)胞庫構(gòu)建等轉(zhuǎn)化應(yīng)用銜接平臺于一體的免疫細(xì)胞治療技術(shù)開發(fā)與制備平臺
8	《“十三五”國家科技創(chuàng)新規(guī)劃》	2016	國務(wù)院	發(fā)展先進(jìn)高效生物技術(shù)，開展重大疫苗、抗體研制、免疫治療、基因治療、細(xì)胞治療、干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)、人體微生物組解析及調(diào)控等關(guān)鍵技術(shù)研究，構(gòu)建具有國際競爭力的醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)體系

資料來源：公開資料整理

本文采編：CY353

版權(quán)提示：智研咨詢倡導(dǎo)尊重與保護(hù)知識產(chǎn)權(quán)，對有明確來源的內(nèi)容注明出處。如發(fā)現(xiàn)本站文章存在版權(quán)、稿酬或其它問題，煩請聯(lián)系我們，我們將及時(shí)與您溝通處理。聯(lián)系方式：gaojian@chyxx.com、010-60343812。

基因治療