創(chuàng)新藥行業(yè)周刊：多款創(chuàng)新藥物臨床獲批，基因治療新藥備受關注

【重點政策】陜西西安發(fā)布《西安市促進未來產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展實施方案（2024—2027年）》，涉及超個性化藥物、心腦血管藥物等創(chuàng)新藥技術(shù)

7月24日，陜西西安市人民政府辦公廳關于印發(fā)《西安市促進未來產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展實施方案（2024—2027年）》（以下簡稱《方案》）的通知。

《方案》指出，推進超個性化藥物、心腦血管藥物、抗衰老藥物、靶向抗癌藥物等創(chuàng)新藥技術(shù)的研究探索，加快研發(fā)重組蛋白藥物、多肽藥物、細胞和基因治療產(chǎn)品等生物創(chuàng)新藥，推進其在重大疾病和罕見病領域的臨床應用，加快院內(nèi)制劑向新藥轉(zhuǎn)化，加強萃取、分離、濃縮、干燥等技術(shù)在中藥創(chuàng)新藥領域的應用。

點評：創(chuàng)新藥是指具有自主知識產(chǎn)權(quán)專利的藥物，相對于仿制藥，創(chuàng)新藥強調(diào)化學結(jié)構(gòu)新穎或新的治療用途。隨著全球人口增長、人口老齡化以及醫(yī)療水平的提高，對創(chuàng)新藥的需求日益迫切，并呈現(xiàn)出持續(xù)增長的趨勢。近年來，為加速創(chuàng)新藥領域的發(fā)展，多項利好政策相繼出臺，為行業(yè)注入了強勁動力。數(shù)據(jù)顯示，2024年上半年，共有60款新藥品種在我國獲批上市，其中，包括30款1類創(chuàng)新藥，1類創(chuàng)新藥獲批上市數(shù)量同比增長20%，創(chuàng)新藥上市步伐持續(xù)加快。

在此背景下，西安市發(fā)布《方案》，針對創(chuàng)新藥技術(shù)及其臨床應用提出了具體而明確的推進策略，為行業(yè)未來發(fā)展指明了方向。其中，《方案》明確指出要推進超個性化藥物、心腦血管藥物、抗衰老藥物、靶向抗癌藥物等創(chuàng)新藥技術(shù)的研究探索。這一戰(zhàn)略部署將極大地激發(fā)科研機構(gòu)和企業(yè)的創(chuàng)新熱情，引導更多資源投入到這些具有重大臨床價值的領域，從而加速新藥研發(fā)的進程，推動科研成果更快地從實驗室走向臨床，為患者提供更多、更好地治療選擇。同時，《方案》還聚焦于生物創(chuàng)新藥的研發(fā)與應用，特別是重組蛋白藥物、多肽藥物、細胞和基因治療產(chǎn)品等前沿領域。這將進一步激發(fā)該領域的創(chuàng)新活力，推動更多具有自主知識產(chǎn)權(quán)的生物創(chuàng)新藥進入臨床階段，為患者帶來更為精準、有效的治療希望。此外，《方案》還關注到了中藥創(chuàng)新藥的發(fā)展，提出了要加強萃取、分離、濃縮、干燥等技術(shù)在中藥創(chuàng)新藥領域的應用。這一舉措有助于提升中藥創(chuàng)新藥的研發(fā)效率和質(zhì)量，推動中藥現(xiàn)代化和國際化進程。總體來看，《方案》的實施，將全面提升西安市乃至全國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新能力和競爭力。

圖1：2020-2024年上半年中國創(chuàng)新藥上市情況

資料來源：國家藥監(jiān)局、智研咨詢整理

【重點政策】寧波發(fā)布《寧波市加強基礎研究行動方案（2024-2027年）》

7月24日，寧波發(fā)布《寧波市加強基礎研究行動方案（2024-2027年）》（以下簡稱《方案》）?！斗桨浮诽岢鲆涌烨把乜萍佳芯坎季?。聚焦前沿新材料、未來智能、空天科技、未來海洋、原創(chuàng)新藥、精準診療等科技前沿熱點難點，部署一批前沿和交叉科學研究項目，加快推動前沿引領技術(shù)創(chuàng)新，力爭取得一批原創(chuàng)性成果，為寧波新興和未來產(chǎn)業(yè)提供戰(zhàn)略技術(shù)儲備。

【重點事件】TCR-T細胞療法擬納入突破性治療品種

7月22日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，由廣東香雪精準醫(yī)療技術(shù)有限公司申報的TAEST16001注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療組織基因型為HLA-A*02:01，腫瘤抗原NY-ESO-1表達為陽性的軟組織肉瘤。公開資料顯示，這是一款TCR-T細胞免疫治療產(chǎn)品。

【重點事件】AAV基因治療藥物擬納入突破性治療品種

7月22日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，由上海朗昇生物科技有限公司申報的LX101注射液擬納入突破性治療品種，這是一款AAV基因治療藥物，適用于治療RPE65雙等位基因突變相關的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良（IRD）患者。該藥物通過腺相關病毒2型（AAV2）攜帶正常RPE65基因，能特異識別并轉(zhuǎn)染病變的視網(wǎng)膜色素上皮細胞，并在細胞內(nèi)持續(xù)高效表達患者缺少的RPE65蛋白，恢復正常視循環(huán)，達到提升視功能的治療目的。

【重點事件】韜略生物/蘇中藥業(yè)聯(lián)合開發(fā)的馬來酸蘇特替尼膠囊擬納入突破性治療品種

7月24日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，由江蘇蘇中藥業(yè)等聯(lián)合申報的馬來酸蘇特替尼膠囊擬納入突破性治療品種，針對局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（僅限非耐藥性罕見EGFR突變，包括L861Q、G719X和/或S768I）。

蘇特替尼本次擬納入突破性治療品種針對的適應癥為局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（僅限非耐藥性罕見EGFR突變，包括L861Q、G719X和/或S768I）。根據(jù)韜略生物此前招股書披露的信息，在蘇特替尼針對該類非小細胞肺癌適應癥的2a期臨床試驗中，每天一次給藥80毫克劑量組的患者實現(xiàn)約92.9%的客觀緩解率（ORR）。

根據(jù)中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，蘇特替尼膠囊的兩項（2b期和2c期）臨床研究正在進行中。其中2b期研究針對局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（僅限非耐藥性罕見EGFR突變，包括L861Q、G719X和/或S768I）；2c期研究針對EGFR突變陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌。本次蘇特替尼擬納入突破性治療品種，意味著這款EGFR抑制劑新藥再次迎來新的進展。

【重點事件】朗信生物基因治療1類新藥擬納入突破性治療品種

7月22日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，由朗信生物旗下上海朗昇生物申報的LX101注射液擬納入突破性治療品種，適用于治療RPE65雙等位基因突變相關的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良（IRD）患者。公開資料顯示，LX101注射液是一款以rAAV為載體的基因治療藥物，其治療RPE65突變相關IRD已進入3期臨床試驗階段。

【重點企業(yè)】同源康醫(yī)藥通過港交所聆訊，7款癌癥在研產(chǎn)品處于臨床階段

7月22日，港交所官網(wǎng)公示，同源康醫(yī)藥IPO申請已經(jīng)通過聆訊。同源康醫(yī)藥致力于發(fā)現(xiàn)、收購、開發(fā)差異化靶向療法并對其進行商業(yè)化，以滿足癌癥治療中亟待滿足的醫(yī)療需求，尤其是肺癌領域。

自2017年成立以來，同源康醫(yī)藥已建立由11款候選藥物組成的管線，包括處于3期關鍵臨床階段的核心產(chǎn)品TY-9591（第三代EGFR-TKI）、其他6款臨床階段產(chǎn)品及4款臨床前階段產(chǎn)品。該公司還計劃通過內(nèi)部努力并且與外部合作伙伴的合作來建立銷售及營銷能力，以確保在中國成功商業(yè)化該產(chǎn)品。

【重點企業(yè)】聯(lián)環(huán)藥業(yè)：擬定增募資不超2.85億元，用于創(chuàng)新藥LH-1801研發(fā)項目等

聯(lián)環(huán)藥業(yè)7月22日公告，公布2024年度以簡易程序向特定對象發(fā)行股票預案，本次以簡易程序向不超過35名（含）特定投資者發(fā)行股票募集資金總額不超過2.85億元(含本數(shù))，不超過3億元且不超過最近一年末凈資產(chǎn)的20%，扣除發(fā)行費用后的募集資金凈額將投資創(chuàng)新藥LH-1801研發(fā)項目及補充流動資金。

新藥臨床

【重點企業(yè)】普利制藥納米創(chuàng)新藥PLAT001獲得中國藥物臨床試驗批準

7月24日，海南普利制藥股份有限公司發(fā)布關于創(chuàng)新藥注射用PLAT001獲得藥物臨床試驗批準的公告。

PLAT001是普利制藥和浙江大學聯(lián)合創(chuàng)制的First-in-class的納米創(chuàng)新藥，首次構(gòu)建了γ-谷氨酰轉(zhuǎn)肽酶（GGT）介導的電荷反轉(zhuǎn)聚合物，并將其應用于抗腫瘤藥物的遞送，突破納米藥物在實體瘤中的滲透性瓶頸。

【重點企業(yè)】拜耳1類抗體新藥在中國獲批臨床

7月23日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，拜耳（Bayer）申報的1類新藥BAY 3375968獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實體瘤。公開資料顯示，這是一款新型Fc優(yōu)化抗CCR8抗體，在國際范圍內(nèi)處于1期臨床研究階段。

【重點企業(yè)】一品紅：全資子公司一類創(chuàng)新藥物APH01727片獲得《藥物臨床試驗批準通知書》

7月24日，一品紅發(fā)布公告稱，近日，公司全資子公司廣州一品紅制藥有限公司自主研發(fā)的一類創(chuàng)新藥物APH01727片的藥物臨床試驗申請已獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，并收到《藥物臨床試驗批準通知書》，將于近期開展臨床試驗。

【重點企業(yè)】馴鹿生物用于治療多發(fā)性硬化的新藥臨床試驗申請獲美國FDA的許可

7月24日，馴鹿生物宣布其BCMA靶向CAR-T療法（伊基奧侖賽注射液）用于治療多發(fā)性硬化的新藥臨床試驗申請獲美國FDA的許可。無獨有偶，就在本月，邦耀生物開發(fā)的同種異體通用型CD19靶向CAR-T療法（TyU19）用于治療自身免疫疾病的積極研究成果發(fā)布于國際權(quán)威期刊《細胞》上。這些不斷涌現(xiàn)的CAR-T療法治療自身免疫疾病治療的進展，引發(fā)行業(yè)廣泛關注，也帶來新的啟示：在癌癥治療之外，CAR-T細胞療法或?qū)⑦M入新的篇章——自身免疫疾病。

【重點企業(yè)】豪森藥業(yè)/翰森制藥申報的1類新藥HS-10380的兩項臨床申請獲得批準

7月23日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，豪森藥業(yè)/翰森制藥申報的1類新藥HS-10380的兩項臨床申請獲得批準，擬治療雙相I型障礙躁狂發(fā)作。雙相I型障礙躁狂發(fā)作是雙相障礙（也被稱為躁狂抑郁癥）的表現(xiàn)類型之一。HS-10380是一款多靶點激動劑，目前也在開展用于精神分裂癥的臨床研究。

公開資料顯示，翰森制藥在抑郁癥領域還在開發(fā)另一款在研產(chǎn)品HS-10353，這是一款GABA受體正向調(diào)節(jié)劑，用于抑郁癥的2期臨床正在進行中。

【重點企業(yè)】信達生物三特異性抗體1類創(chuàng)新藥獲批臨床

7月23日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，信達生物1類新藥IBI3003獲批臨床，擬開發(fā)治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。根據(jù)信達生物公開資料，這是一款GPRC5D/BCMA/CD3三抗產(chǎn)品。

根據(jù)信達生物2023年度業(yè)績報告，截至今年3月，該公司有超10款處于臨床開發(fā)階段的抗腫瘤藥物，涵蓋單抗、多抗、ADC、細胞治療等藥物類型。除了本次獲批臨床的IBI3003，其余處于1期臨床階段的抗腫瘤早期管線產(chǎn)品還還包括：PD-1/IL-2雙特異性抗體融合蛋白、CD47/PD-L1雙特異性抗體、CLDN18.2/CD3雙克隆抗體、靶向BCMA的CAR-T療法、B7-H3/EGFR雙抗ADC、B7-H3靶向ADC、以及HER3靶向ADC等。

【重點企業(yè)】正大天晴1類小分子新藥獲批臨床，針對MTAP缺失晚期惡性實體瘤

7月23日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)剛剛公示，正大天晴申報的1類新藥NTQ3617片獲批臨床，擬用于MTAP 缺失的晚期惡性實體腫瘤患者。根據(jù)公開信息，NTQ3617片是一款小分子新藥。

此次NTQ3617片獲批臨床，意味著這款新藥即將在MTAP缺失實體腫瘤患者中啟動臨床研究。這也是正大天晴近期迎來的又一創(chuàng)新管線進展。

【重點企業(yè)】LG化學針對罕見極端肥胖，口服新藥進入2期臨床研究

7月24日，LG化學宣布其合作伙伴Rhythm制藥啟動了LB54640項目開發(fā)，并對2期臨床試驗的首例受試者進行用藥。該研究計劃招募28名先天性及后天性下丘腦功能受損、難以控制食欲、12歲以上的下丘腦性肥胖癥患者。研究將分析受試者服用藥物第14周時的體質(zhì)指數(shù)（BMI）變化值，以及長期服用52周之后的藥物安全性等。

LB54640是由LG化學自主研發(fā)的一款口服MC4R激動劑，用于治療罕見遺傳性肥胖癥。今年1月，LG化學向Rhythm制藥轉(zhuǎn)讓了該創(chuàng)新藥的全球開發(fā)及銷售權(quán)許可，項目預付款為1億美元，總合同規(guī)模達3.05億美元。

【重點企業(yè)】艾伯維針對血液癌癥的雙抗創(chuàng)新藥在華啟動3期臨床

7月24日消息，艾伯維（AbbVie）在中國啟動了ABBV-383輸注用溶液的國際多中心（含中國）3期臨床研究，針對適應癥為3線及以上復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。公開資料顯示，ABBV-383是艾伯維在研的BCMA x CD3雙特異性抗體T細胞接合器，由雙價高親和力BCMA結(jié)合域、低親和力CD3結(jié)合域組成，旨在降低細胞因子釋放綜合征（CRS）的風險。其還包含一個沉默的Fc尾部，旨在延長半衰期，可以支持每4周（Q4W）一次給藥，從而可以提高患者的便利性，減輕患者的治療負擔。

【重點企業(yè)】默沙東（MSD）小分子癌癥新藥在華啟動3期臨床

7月24日消息，根據(jù)中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺最新公示，默沙東（MSD）用于治療原發(fā)性血小板增多癥的1類口服新藥MK-3543（bomedemstat）啟動3期臨床研究。Bomedemstat是一款口服賴氨酸特異性脫甲基酶1（LSD1）抑制劑，默沙東于2022年以約13.5億美元收購Imago BioSciences，從而獲得了這款候選藥物。

公示信息顯示，此次啟動的是一項國際多中心3期、隨機、開放性、活性藥物對照臨床研究，將在羥基脲緩解不佳或不耐受的原發(fā)性血小板增多癥受試者中評價bomedemstat與最佳可用治療（BAT）相比的安全性和有效性。根據(jù)試驗方案可知，該試驗藥物為膠囊劑型，每日口服治療，起始劑量為50mg QD（每日一次），并按照血液學評估情況進行劑量調(diào)整，最多156周的每日治療?；颊哒心嫉哪繕巳虢M人數(shù)為中國40人，國際300人。

【重點企業(yè)】微芯生物用于治療結(jié)直腸癌的西達本胺三聯(lián)療法3期臨床試驗申請獲NMPA批準

7月23日，微芯生物宣布，其抗腫瘤1類新藥西達本胺聯(lián)合信迪利單抗和貝伐珠單抗治療結(jié)直腸癌的3期臨床試驗申請獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準。該試驗為一項隨機、開放性、對照、多中心臨床研究，旨在評估西達本胺聯(lián)合信迪利單抗和貝伐珠單抗治療≥2線標準治療失敗的晚期微衛(wèi)星穩(wěn)定或錯配修復完整（MSS/pMMR）型結(jié)直腸癌患者的有效性與安全性。

新藥上市

【重點企業(yè)】信念醫(yī)藥/武田宣布基因治療新藥上市申請獲受理

7月24日，信念醫(yī)藥和武田（Takeda）共同宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請（NDA）。根據(jù)信念醫(yī)藥新聞稿，BBM-H901是該公司自主研發(fā)和生產(chǎn)的首款產(chǎn)品，也是中國境內(nèi)首個遞交新藥上市申請的針對遺傳病的基因治療藥物。該產(chǎn)品未來將由武田中國負責該產(chǎn)品在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門地區(qū)的商業(yè)化推廣工作。

【重點企業(yè)】康哲藥業(yè)「熊去氧膽酸口服混懸液」獲批新適應癥

7月23日，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網(wǎng)公示，康哲生物等聯(lián)合申請的熊去氧膽酸口服混懸液新適應癥上市申請已獲得批準。該項上市申請此前曾被中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）因“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”納入優(yōu)先審評，適應癥為：治療膽囊膽固醇結(jié)石（必須是X射線能穿透的結(jié)石，同時膽囊收縮功能須正常）、膽汁淤積性肝病和膽汁反流性胃炎。值得一提的是，這款熊去氧膽酸口服混懸液于幾天前在中國獲批首個適應癥，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）。

【重點企業(yè)】三迭紀與BioNTech公司達成合作，開發(fā)口服RNA藥物

7月23日，全球3D打印藥物公司南京三迭紀醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“三迭紀”）宣布，已與專注于開創(chuàng)腫瘤及其他重癥治療藥物的BioNTech達成研究合作與平臺技術(shù)許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，雙方將基于3D打印藥物技術(shù)開發(fā)口服RNA藥物。此次合作旨在提供一種突破性療法，通過方便的口服制劑的方式來解決未滿足的臨床需求。根據(jù)協(xié)議條款，三迭紀將獲得1000萬美元的首付款，并有望獲得總金額超過12億美元的產(chǎn)品開發(fā)、注冊和商業(yè)化里程碑付款，以及未來潛在的分級銷售特許使用費。

【重點企業(yè)】諾華合作開發(fā)雙特異性抗體抗癌療法

7月25日消息，Dren Bio今日宣布與諾華（Novartis）公司達成戰(zhàn)略合作。該合作將專注于利用Dren Bio的專有靶向髓系細胞激動劑和吞噬平臺，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)用于治療癌癥的雙特異性抗體。根據(jù)協(xié)議條款，Dren Bio將從諾華公司獲得總計1.5億美元的預付款，其中包括對公司的2500萬美元股權(quán)投資。此外，Dren Bio有資格獲得高達28.5億美元的額外里程碑付款。Dren Bio和諾華將合作在腫瘤學領域推進靶向髓系細胞激動劑項目，直至選擇臨床候選藥物，之后諾華將全權(quán)負責剩余的開發(fā)、生產(chǎn)、監(jiān)管和商業(yè)化活動。

【重點企業(yè)】阿斯利康引進一款EGFR降解劑

7月23日，Pinetree Therapeutics宣布，已與阿斯利康就臨床前EGFR降解劑候選藥物達成獨家選擇權(quán)和全球許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，阿斯利康將獲得獨家選擇Pinetree的臨床前泛表皮生長因子受體（EGFR）蛋白降解劑進行全球開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利。Pinetree將獲得高達4500萬美元的預付款和近期付款，并有資格獲得額外的開發(fā)和商業(yè)里程碑款項，總計超過5億美元。

Pinetree的泛EGFR降解劑是基于其專有的多特異性抗體平臺開發(fā)的，在耐藥性腫瘤和酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥腫瘤中表現(xiàn)出有前景的抗腫瘤活性，并在與現(xiàn)有EGFR抑制劑聯(lián)合使用時表現(xiàn)出增強的活性。