我國首個反義核酸藥物獲準進入臨床研究

    國家食品藥品監(jiān)督管理總局近日批準了我國首個反義核酸藥物“注射用CT102”進入臨床試驗研究。我國是肝癌高發(fā)國家，而肝癌的治療手段非常有限，注射用CT102有望為肝癌患者提供一種全新的基因靶向治療手段。

    據(jù)了解，軍事醫(yī)學研究院王升啟研究員主持了“注射用CT102”的研發(fā)，其帶領的團隊自1990年起在我國從零開始致力于反義核酸藥物研究，先后在國家自然科學基金、國家“863”計劃、國家重大新藥創(chuàng)制專項等資助下，攻克了該類藥物設計、規(guī)模化制備、質(zhì)控等臨床前研發(fā)關鍵技術瓶頸。2009年，他們與杭州天龍藥業(yè)合作開發(fā)CT102等抗腫瘤和抗病毒感染反義核酸藥物。2012年，經(jīng)國家發(fā)改委和浙江省批準，雙方合作建立了我國第一家核酸藥物國家地方聯(lián)合工程研究中心。

    團隊專家介紹，反義核酸藥物為一類基因精準靶向治療藥物，具有抑制效率高，特異性好等特點，可用于多種類型的腫瘤、病毒感染性疾病、代謝性疾病及血管性疾病的治療，由于其靶點明確、易于設計并可實現(xiàn)從“源頭”對疾病進行治療，被認為是一種很有希望的高選擇性和高效率的潛在治療藥物。迄今為止，國外已有4個反義核酸類藥物批準上市。CT102是以IGF1R基因為靶的反義核酸藥物，具有我國自主知識產(chǎn)權。