細胞治療/CAR-T行業(yè)：細胞治療 七載歸來方始坼

    CAR-T為目前細胞治療行業(yè)的重要分支:作為新興的腫瘤治療技術(shù),近年來得到了產(chǎn)業(yè)與投資界的高度關(guān)注。綜合技術(shù)對應的患者規(guī)模、技術(shù)發(fā)展階段等因素,CAR-T在整個行業(yè)的體量及進展均名列前茅,因此得到了更高的關(guān)注度;

    CAR-T結(jié)構(gòu)的主要組成部分包括:抗原結(jié)合域(Antigen-binding site)、鉸鏈區(qū)域(Linker)、跨膜結(jié)構(gòu)域(Transmembrane domain)、細胞內(nèi)信號傳導域(Signaltransduction domain),其中抗原結(jié)合域(決定靶點)和細胞內(nèi)信號傳導域(決定下游刺激程度和殺傷效果)為相對對于整體治療效果的影響較大;

    安全性問題近年來逐步得到控制:包括CRS、神經(jīng)毒性、清淋引起的相關(guān)毒性、脫靶毒性、非腫瘤靶向毒性、On-Target On-Tumor毒性、過敏反應、插入突變等;

    目前,FDA已批準5款CAR-T治療產(chǎn)品上市:其中4個靶向CD19靶點,1個靶向BCMA,均用于治療血液瘤。從有效性來看,ORR(50-87%)和CR(28-63%)都達到了較高的水平,即使在后線的患者中療效依然十分顯著;從價格的角度來看,目前5款CAR-T治療產(chǎn)品的定價差距不大(~37萬美金-~48萬美金),但昂貴的價格降低了可觸及的人群;

    國內(nèi)細胞治療相關(guān)企業(yè):復興凱特、藥明巨諾、傳奇生物、永泰生物、科濟生物、馴鹿醫(yī)療、博生吉安科、優(yōu)卡迪生物、普瑞金、亙喜生物等。從競爭情況看,雖然靶點和適應癥較為集中,主要是CD19和BCMA,且主要針對血液瘤,但技術(shù)路徑差別較大,從產(chǎn)品的設(shè)計角度存在差異化;

    CAR-T未來的主要發(fā)展方向:安全性、有效性、前線/標準療法、聯(lián)合給藥、實體瘤拓展、多樣細胞治療技術(shù)路徑、商業(yè)化推廣等方面;其中,從中短期國內(nèi)CAR-T競爭格局來看,價格和市場推廣將會成為重要的影響因素。

    風險提示:臨床試驗失敗風險、政策變動風險、競爭格局過于激烈等。