美國(guó)德州醫(yī)學(xué)中心貝勒醫(yī)學(xué)院的庫(kù)倫眼科研究所(Cullen Eye Institute)蒂莫西·斯托特博士(TimothyStout)近日在先天性兒童盲人視力治療領(lǐng)域取得重大進(jìn)展。斯托特博士多年來致力于研究利用病毒將有用的信息傳送到細(xì)胞的方法，隨后他將這項(xiàng)研究與基因療法相結(jié)合，以治療先天性失明。
經(jīng)與全國(guó)各地多名醫(yī)生和研究人員合作，斯托特博士將RPE65基因復(fù)制嵌入腺相關(guān)病毒（Adeno-associated virus，AAV)，選擇這種病毒的原因是其體積小，攜帶能力好，而且一般無害。在手術(shù)中，醫(yī)生會(huì)移除視網(wǎng)膜后面透明的玻璃體液體，然后用充滿基因病毒的液體來替換它。2007年啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，雖然這種治療對(duì)成年人沒有那么有效，但卻對(duì)兒童有顯著效果。
一名叫Ruqaiyah的小女孩在4個(gè)月大的時(shí)候被診斷患有一種遺傳性疾病，在這種疾病中，被稱為RPE65的基因突變導(dǎo)致了一種具有關(guān)鍵功能的蛋白質(zhì)的缺失，使光信號(hào)不能轉(zhuǎn)化為大腦能夠理解的電信號(hào)。經(jīng)過治療，她可以在沒有任何幫助的情況下從學(xué)校教室走到圖書館和自助餐廳。
2017年12月，美國(guó)根據(jù)斯托特博士的研究成果，制備出了含RPE 65的液體盧克特納（Luxturna）并獲得了FDA批準(zhǔn)，成為美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第一種基因治療療法。
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