我國(guó)原研抗癌新藥澤布替尼獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市

    2019年11月15日，我國(guó)自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑澤布替尼（zanubrutinib）獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)，用于治療既往接受過(guò)至少一項(xiàng)療法的成年套細(xì)胞淋巴瘤患者。澤布替尼從最初立項(xiàng)開(kāi)發(fā)到正式獲批上市，研發(fā)歷時(shí)超過(guò)7年,是完全由百濟(jì)神州生物科技有限公司自主研發(fā)的，首次獲得FDA批準(zhǔn)的抗癌新藥。

    2013年，全球第一個(gè)BTK抑制劑伊布替尼在美國(guó)上市,臨床試驗(yàn)中，超過(guò)98%的慢淋白血病患者都存活了超過(guò)兩年。伊布替尼效果雖好，但在吸收性和安全性上都有待提高。百濟(jì)神州對(duì)BTK抑制劑的設(shè)計(jì)思路很明確，就是將抑制劑與BTK靶點(diǎn)的特異性結(jié)合最大化，同時(shí)最大程度地減少脫靶效應(yīng)，以降低不良反應(yīng)的發(fā)生率。研發(fā)團(tuán)隊(duì)經(jīng)過(guò)一系列篩選與測(cè)試，最終在500多個(gè)化合物中，確定了最終候選分子澤布替尼。

    臨床試驗(yàn)中，澤布替尼表現(xiàn)優(yōu)異。在一項(xiàng)中國(guó)患者的II期研究中，復(fù)發(fā)難治性的套細(xì)胞淋巴瘤患者使用澤布替尼后的總緩解率達(dá)到84%，其中78%都達(dá)到了完全緩解?；谶@項(xiàng)研究，F(xiàn)DA在今年初授予了澤布替尼“突破性療法認(rèn)定”，并受理了其新藥上市申請(qǐng)。如今，澤布替尼獲批上市，是中國(guó)新藥創(chuàng)新史上的突破，標(biāo)志著我國(guó)的現(xiàn)代制藥進(jìn)入到新階段。