一針就要70萬！罕見病用藥這么貴，能否納入醫(yī)保？什么辦法能讓“孤兒藥”不“孤兒”[圖]

    有自媒體文章稱，治療脊髓性肌萎縮癥患兒所需要的特效藥物諾西那生鈉（NusinersenSodium），僅一針的價格就高達70萬元人民幣。但這款藥在其他國家只需要40多美元，相當于280多元人民幣。

    罕見病患兒、天價藥、同藥不同價......不少不明真相的網(wǎng)友一時間群情激憤，有的還指責藥企掙錢太黑心，政府部門不作為。

    但事實真是如此嗎？

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    國外280元，國內(nèi)近70萬？

    罕見病“天價藥”的誤解

    脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)，是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。有80%的SMAⅠ型患者不能活過2歲。醫(yī)學數(shù)據(jù)顯示，SMA在我國新生兒中發(fā)病率約為萬分之一，目前全國約有SMA患者3萬多名。

    2018年5月，國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合制定《第一批罕見病目錄》，其中就包括了脊髓性肌萎縮癥。

    放眼全球，由美國渤健公司研發(fā)的諾西那生鈉注射液是治療SMA的特效藥。2019年2月，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，成為中國第一個，也是唯一一個治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物。

    獲批上市后，諾西那生鈉注射液的定價是：單支69.97萬元，而且目前屬于自費藥物，尚未納入醫(yī)保。

    其實，這款藥在原研國美國的定價也相當昂貴——12.5萬美元/針，第一年要注射6次，治療費用約75萬美元，第二年費用降至一半。

    面對網(wǎng)絡(luò)上洶涌的民意，研發(fā)藥企渤健公司發(fā)出聲明，解釋其為何將這款罕見病用藥賣出天價：

    “藥品價格和藥品報銷后患者自付費用，是兩個完全不同的概念。據(jù)澳大利亞藥品福利計劃網(wǎng)站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。

    根據(jù)中國相關(guān)規(guī)定，參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫(yī)保談判。”

    諾西那生鈉注射液在中國與國外之間的價格差異，一個很重要的原因是有沒有納入醫(yī)保范圍。并且在國內(nèi)獲批上市的時間較晚，錯過了參加2019年醫(yī)保談判的機會。

    「2」

    罕用病用藥能全部進醫(yī)保嗎？

    看到這則消息后，廣東一位母親歐陽春蘭向國家藥品監(jiān)督管理局提交信息公開申請，希望了解這種“天價藥”——諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價依據(jù)。

    對此，國家醫(yī)保局回應(yīng)稱，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企也會考慮利潤問題”，該藥處于市場壟斷，已被納入醫(yī)保談判日程。

    暫未拿到醫(yī)保談判“入場券”的藥企渤健公司也表示，正在積極爭取推動罕見病藥物進入醫(yī)保。

    但在全國14億人的醫(yī)療衛(wèi)生需求面前，醫(yī)?；鸷芏鄷r候都顯得捉襟見肘。

    在國家“錢袋子”有限的情況下，醫(yī)?；鹨员；緸橹骶€，不可能將所有“天價”藥物都納入醫(yī)保，否則不僅醫(yī)保基金吃緊，還會擠占其他常見病、多發(fā)病的醫(yī)保資金。

    2020年5月30日，《中國罕見病醫(yī)療保障城市報告2020》顯示，罹患同一種罕見病、使用同一種藥，患者在不同的城市會面臨極為不同的醫(yī)保報銷力度，最終的可負擔情況也截然不同。

    《中國罕見病醫(yī)療保障城市報告》圖表

    原人社部醫(yī)保司司長姚宏在接受媒體采訪時就講過一個例子。有一種罕見病“戈謝病”，其治療藥物已經(jīng)進入醫(yī)保，但在縣級醫(yī)保層面，一個戈謝病病人的藥品和治療花銷就可能把全縣的醫(yī)療費用全部花掉。而能否由市級、省級統(tǒng)籌，各部門之間沒有達成統(tǒng)一意見。

    更何況，如今許多地方的醫(yī)保資金已經(jīng)虧空嚴重，一些大城市每年虧空可達3億至5億元。

    那么，有沒有其他辦法能讓“孤兒藥”不“孤兒”，罕見病用藥不“天價”？

    「3」

    醫(yī)保承壓

    罕見病藥價如何降下來？

    雖然許多罕見病對公眾而言很陌生，但其實這幾年在全國兩會和業(yè)界交流中，罕見病用藥經(jīng)常是熱門話題。

    對于罕見病用藥，業(yè)內(nèi)較為認可的保障策略是“1+N”多方共付模式，其中“1”指的是醫(yī)保，“N”指的是眾多其他途徑。

    在今年全國兩會上，多位政協(xié)委員提交了《關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制的建議》提案。其中，“1”是指將《第一批罕見病目錄》的相關(guān)藥物逐步納入醫(yī)療保障，進入國家基本醫(yī)保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進入省級統(tǒng)籌范疇。“4”是指建立專項救助、整合社會資源、引進商業(yè)保險以及患者個人支付。

    關(guān)于罕見病的建議提案

    目前，一些醫(yī)?；饓毫Σ淮蟮氖∈?，陸續(xù)出臺了對罕見病的救助政策。例如，浙江省探索建立了罕見病用藥保障機制，浙江罕見病患者每年自費上限不超過10萬元。

    還有一些機構(gòu)和企業(yè)也在開展罕見病援助。2019年5月，中國初級衛(wèi)生保健基金會宣布SMA患者援助項目正式啟動，援助藥物由渤健公司捐贈。該項目幫助SMA患者第一年的治療費用相比全自費節(jié)省約2/3，之后每年的治療費用與全自費相比可節(jié)省約一半。

    此外，壟斷藥品如果迎來競爭者，也有利于罕見病用藥價格的下降。

    例如，針對SMA治療的藥物，除渤健公司的諾西那生鈉注射液外，還有諾華制藥的Zolgensma。這款藥物已經(jīng)在美國、日本等國獲批上市，不過目前尚未進入中國。

    由羅氏研發(fā)的SMA藥物也在今年4月23日遞交了在中國上市的申請，并于6月進入優(yōu)先審評，有望在年內(nèi)獲批。

    話又說回來，“1+N模式”中，“N”有很多種，但“1”只有一個。業(yè)內(nèi)普遍認為，要解決罕見病用藥難、用藥貴的問題，最根本的解決方式還是國家和藥企談判，將價格談下來。